داروی جدید

سازمان غذا و داروي آمريکا، اخيرا الوسولفاز آلفا (Elosulfasealfa)با نام تجاري ويميزيم (Vimizim) را به عنوان اولين داروي مورد تاييد براي درمان موکوپلي ساکاريدوز نوع IVA که سندرم مورکو(Morquio A syndrome) -يک بيماري ذخيره ليزوزومي نادر اتوزمال مغلوب که در نتيجه فقدان ان-استيل گالاکتوزامين 6 سولفات سولفاتاز ايجاد مي‌شود- معرفي کرده است. ويميزيم جايگزين آنزيم ان-استيل گالاکتوزامين 6 سولفات سولفاتاز مي‌شود. آنزيم مذکور نقش مهمي در مسير متابوليک دارد. در شرايط عدم وجود آنزيم نامبرده، مشکلات تکامل استخواني، رشد و اختلال‌هاي حرکتي رخ مي‌دهند. هم‌اکنون 800 نفر مبتلا به اين بيماري در ايالات‌متحده وجود دارند. اثربخشي و ايمني ويميزيم در يک مطالعه باليني با شرکت 176 بيمار مبتلا به سندرم مورکو-که همگي بين 5 تا 57 سال داشتند- مورد بررسي قرار گرفت. شايع‌ترين عوارض گزارش‌شده در بيماران تحت درمان با ويميزيم طي مطالعه‌هاي باليني عبارت بودند از تب، استفراغ، سردرد، تهوع، دردشکمي، لرز و ضعف. هنوز اثربخشي و ايمني ويميزيم در کودکان زير 5 سال مورد بررسي قرار نگرفته است.